今年以來(lái)，針對(duì)創(chuàng)新藥的利好政策不斷，加速創(chuàng)新藥審評(píng)審批政策也成為目前醫(yī)藥界關(guān)注的焦點(diǎn)之一。

近日，國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于印發(fā)《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作方案的通知》（以下簡(jiǎn)稱《方案》）明確指出，要優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批機(jī)制，強(qiáng)化藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)人（以下簡(jiǎn)稱申請(qǐng)人）主體責(zé)任，提升藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)方對(duì)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)識(shí)別和管理能力，探索建立全面提升藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量和效率的工作制度和機(jī)制，實(shí)現(xiàn)30個(gè)工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審評(píng)審批，縮短藥物臨床試驗(yàn)啟動(dòng)用時(shí)。

《方案》強(qiáng)調(diào)，試點(diǎn)項(xiàng)目范圍為1類創(chuàng)新藥（細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品、疫苗產(chǎn)品等除外）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。申請(qǐng)人不受區(qū)域限制，需在境內(nèi)外至少獲批過3個(gè)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，有豐富的臨床試驗(yàn)實(shí)施及藥物警戒管理經(jīng)驗(yàn)，能夠在臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?zhí)峤磺皩?duì)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目進(jìn)行全面的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估并制定有效的風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。

對(duì)此，不少業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為：這一里程碑式的決策，不僅標(biāo)志著我國(guó)藥品監(jiān)管體系的又一次深刻變革，更為我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)插上了騰飛的翅膀，預(yù)示著中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)將進(jìn)入一個(gè)全新的“加速度”時(shí)代。

談及這一政策對(duì)于產(chǎn)業(yè)的影響，中國(guó)藥科大學(xué)教授、藥審中心咨詢專家、藥典委員會(huì)委員尹莉芳對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，納入試點(diǎn)的項(xiàng)目堅(jiān)持標(biāo)準(zhǔn)不降低。藥審中心嚴(yán)格按照現(xiàn)行技術(shù)要求開展審評(píng)審批，確保每一款創(chuàng)新藥物都經(jīng)得起科學(xué)的檢驗(yàn)和時(shí)間的考驗(yàn)。同時(shí)，加強(qiáng)與申請(qǐng)人、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、省級(jí)藥品監(jiān)督管理部門的協(xié)同合作，形成工作合力，共同推動(dòng)試點(diǎn)工作的順利開展。這種公平公正公開的原則，不僅保障了創(chuàng)新藥物研發(fā)的合法權(quán)益，更為公眾的健康安全筑起了一道堅(jiān)實(shí)的防線。

“此次試點(diǎn)工作的推出，是國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革的重要舉措之一。通過優(yōu)化藥品補(bǔ)充申請(qǐng)審評(píng)審批程序、提升藥品審評(píng)審批效能等一系列措施，國(guó)家藥監(jiān)局正逐步構(gòu)建起一個(gè)更加科學(xué)、高效、透明的藥品監(jiān)管體系。這一體系的建立，不僅有助于提升我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)力和創(chuàng)新能力，更為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展提供了強(qiáng)有力的支撐和保障。”尹莉芳說。

“救命藥”、“好藥”加速問世

藥品審評(píng)作為一門科學(xué)，隨著科技的飛速發(fā)展，正通過一系列監(jiān)管工具、標(biāo)準(zhǔn)與方法的創(chuàng)新，不斷制定并優(yōu)化審評(píng)技術(shù)規(guī)范指南、檢查檢驗(yàn)評(píng)價(jià)技術(shù)及技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)等，以有效解決影響藥品創(chuàng)新、質(zhì)量及效率的突出問題。

尹莉芳教授介紹，以此次《方案》為例，該政策明確優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批機(jī)制，經(jīng)確認(rèn)的試點(diǎn)項(xiàng)目（主要為1類創(chuàng)新藥（細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品、疫苗產(chǎn)品等除外）），藥審中心在受理臨床試驗(yàn)申請(qǐng)后30個(gè)工作日內(nèi)完成審評(píng)審批；申請(qǐng)人與試點(diǎn)機(jī)構(gòu)開展高效合作，于臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲批后12周內(nèi)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)（第一例受試者簽署知情同意書），并在臨床試驗(yàn)全過程實(shí)施風(fēng)險(xiǎn)管理。

與此同時(shí)，IND縮短時(shí)長(zhǎng)“30個(gè)工作日”，不僅節(jié)省了1個(gè)月的成本，也讓后期符合條件的創(chuàng)新藥更早上市，尤其是如果兩個(gè)頭對(duì)頭的創(chuàng)新藥，走了試點(diǎn)通道的創(chuàng)新藥更早上市，將在品牌、市場(chǎng)、銷售等方面產(chǎn)生巨大先發(fā)優(yōu)勢(shì)。這一時(shí)間節(jié)點(diǎn)，相比以往，無(wú)疑是一次質(zhì)的飛躍，為創(chuàng)新藥物從實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)鋪設(shè)了一條快速通道。

“這不僅意味著研發(fā)企業(yè)能夠更早地看到成果轉(zhuǎn)化的曙光，更將極大地激發(fā)整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新活力，推動(dòng)更多‘救命藥’‘好藥’加速問世。”尹莉芳說。

事實(shí)上，近年來(lái)，國(guó)家藥品監(jiān)管部門積極適應(yīng)并引領(lǐng)新質(zhì)生產(chǎn)力的發(fā)展。例如，2024年6月13日，正式發(fā)布了《藥品監(jiān)管人工智能典型應(yīng)用場(chǎng)景清單》，該清單明確了人工智能在藥品注冊(cè)資料形式審查、輔助審評(píng)及批件整理等多個(gè)環(huán)節(jié)的應(yīng)用，特別是藥品輔助審評(píng)方面，利用大語(yǔ)言模型和大數(shù)據(jù)分析技術(shù)，自動(dòng)提取并對(duì)比申報(bào)資料中的關(guān)鍵信息點(diǎn)，從而輔助評(píng)審專家做出更為精準(zhǔn)的判斷，有效縮短了新藥上市周期，加速了新藥的可及性。

與此同時(shí)，連續(xù)制造技術(shù)、3D打印技術(shù)、細(xì)胞與基因治療技術(shù)等新興技術(shù)的興起，不僅為藥品制造企業(yè)帶來(lái)了效率提升與成本降低的雙重紅利，還通過基因療法、CAR-T細(xì)胞治療等新技術(shù)為患者帶來(lái)了福祉。然而，這些新興技術(shù)也為藥品審評(píng)工作帶來(lái)了前所未有的挑戰(zhàn)。

為此，國(guó)家藥品監(jiān)管部門相繼出臺(tái)了《化藥口服固體制劑連續(xù)制造技術(shù)指導(dǎo)原則》《Q13：原料藥和制劑的連續(xù)制造》《體內(nèi)基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》及《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》等一系列指導(dǎo)原則，旨在進(jìn)一步完善藥品評(píng)審相關(guān)法律法規(guī)體系，確保評(píng)審過程的公正性、透明性與科學(xué)性。

“這些法律法規(guī)的出臺(tái)，為藥品研發(fā)與評(píng)審工作提供了清晰明確的指導(dǎo)與規(guī)范，有效減輕了不必要的行政負(fù)擔(dān)。”尹莉芳認(rèn)為，通過新技術(shù)的賦能與法律法規(guī)的保駕護(hù)航，藥品審評(píng)工作得以在確保藥品安全性、有效性與質(zhì)量可控性的前提下，積極助力創(chuàng)新，推動(dòng)醫(yī)療健康行業(yè)向高質(zhì)量發(fā)展邁進(jìn)，持續(xù)保障并促進(jìn)公眾健康水平的提升。

仍需加強(qiáng)產(chǎn)學(xué)研深度融合

一系列加快審評(píng)工作規(guī)范的發(fā)布對(duì)于創(chuàng)新藥研發(fā)和上市具有重要意義，而眼下，除了政策的推動(dòng)，產(chǎn)學(xué)研醫(yī)融合推動(dòng)創(chuàng)新成果落地也成為關(guān)鍵。

有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關(guān)系國(guó)計(jì)民生和國(guó)家安全戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，思考中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展離開這一前提就會(huì)失去方向。當(dāng)前，醫(yī)藥創(chuàng)新與基礎(chǔ)臨床研究產(chǎn)生脫節(jié)。基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化整體比例較低，且以高校及科研院所代表的“藥物發(fā)現(xiàn)-企業(yè)轉(zhuǎn)化”路徑為主臨床角度幾乎沒有參與藥物研發(fā)，藥物研發(fā)更多是“盯著藥”而非“盯著病”。 

基于此，需要多維度提升我國(guó)源頭創(chuàng)新的能力，要把臨床研究機(jī)構(gòu)變成臨床科學(xué)研究機(jī)構(gòu)，不僅僅是做企業(yè)所委托的GCP臨床研究，更多的是要做干預(yù)性的研究，聚焦臨床未被滿足需求，而不只是聚焦已上市藥品的新增適應(yīng)癥，限制、束縛中國(guó)源頭創(chuàng)新。

談及臨床成果轉(zhuǎn)化，同濟(jì)大學(xué)附屬第十人民醫(yī)院心臟中心主任，同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院泛血管病研究所所長(zhǎng)徐亞偉在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)表示，臨床需求是推動(dòng)創(chuàng)新的核心動(dòng)力，若無(wú)此需求，創(chuàng)新將顯著缺乏驅(qū)動(dòng)力。

“至于如何將創(chuàng)新融入當(dāng)前臨床實(shí)踐，關(guān)鍵在于確保所實(shí)施的措施不僅具備卓越的療效，還必須高度安全。因此，安全性和有效性構(gòu)成了我們?cè)u(píng)估的首要且至關(guān)重要的指標(biāo)。此外，還需融入經(jīng)濟(jì)學(xué)相關(guān)理論作為考量因素。”徐亞偉認(rèn)為，優(yōu)秀的治療方案與欠佳的方案之間的根本區(qū)別，在于它們是否以患者的最終治療效果和結(jié)局為導(dǎo)向。

如此也使得，想要將創(chuàng)新想法變成幼苗、幼苗變成產(chǎn)品、產(chǎn)品變成商品，中間有一道道關(guān)卡需要集體去突破。我國(guó)想要把臨床成果轉(zhuǎn)化完整的鏈條構(gòu)建起來(lái)還需要很長(zhǎng)一段路要走。醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化是一個(gè)閉環(huán)系統(tǒng)，需要政府、企業(yè)、大學(xué)、資本的共同參與。

中國(guó)工程院院士、江南大學(xué)校長(zhǎng)陳衛(wèi)也對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，我國(guó)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)在科技創(chuàng)新領(lǐng)域各自展現(xiàn)出獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)。具體而言，科研機(jī)構(gòu)以其卓越的研發(fā)能力著稱，匯聚了眾多高水平的專業(yè)人才與學(xué)者，憑借深厚的理論積淀和尖端的科研設(shè)施，能夠深入開展基礎(chǔ)研究與前沿技術(shù)探索，展現(xiàn)出強(qiáng)大的科研創(chuàng)新能力。相對(duì)而言，企業(yè)則對(duì)市場(chǎng)及消費(fèi)者需求有更為精準(zhǔn)的把握，能夠快速適應(yīng)市場(chǎng)變化，高效整合產(chǎn)業(yè)鏈上下游資源，甚至跨越不同領(lǐng)域，加速技術(shù)在實(shí)際應(yīng)用中的推廣、拓展與創(chuàng)新。

“科研機(jī)構(gòu)能夠在理論、技術(shù)、人才等多個(gè)維度為企業(yè)提供有力支持，而企業(yè)則通過提供市場(chǎng)需求信息、真實(shí)使用數(shù)據(jù)及反饋，助力科研機(jī)構(gòu)調(diào)整研究方向與策略，優(yōu)化技術(shù)與產(chǎn)品設(shè)計(jì)，確保科研成果更加貼近市場(chǎng)需求。”陳衛(wèi)院士認(rèn)為，雙方需要通過知識(shí)共享、技術(shù)轉(zhuǎn)移、聯(lián)合研發(fā)、投資合作、產(chǎn)業(yè)孵化、人才交流等多元化合作模式，實(shí)現(xiàn)資源的高效整合與優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，共同推動(dòng)技術(shù)創(chuàng)新。

轉(zhuǎn)載來(lái)源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道 21財(cái)經(jīng)APP  作者：季媛媛