2024年3月14日是第19個(gè)世界腎臟日。近年來(lái)，圍繞腎臟健康，更多診治新技術(shù)擴大應用，也有更多創(chuàng )新藥納入醫保，如貝利尤單抗、嗎替麥考酚酯、他克莫司等治療藥物相繼納入醫保，在大幅降低患者治療費用的同時(shí)，也為患者治療提供更多選擇。

然而，創(chuàng )新藥物的普及和應用還面臨著(zhù)諸多挑戰，醫保納入并不意味著(zhù)藥物即可廣泛使用，臨床上的單藥和聯(lián)合用藥復雜性也給醫保報銷(xiāo)帶來(lái)更多場(chǎng)景，藥物進(jìn)入醫院和臨床使用中仍有多重障礙需要克服。打通創(chuàng )新藥“最后一公里”仍是提高創(chuàng )新藥可及性的關(guān)鍵，需要多方面的努力和政策支持，以確保更多創(chuàng )新藥物能夠真正惠及患者，推動(dòng)重大疾病治療方案的更新和價(jià)格的合理化。

對于破解“入院難”的問(wèn)題，此前在中國醫藥企業(yè)管理協(xié)會(huì )中國醫藥科技論壇上，全國政協(xié)經(jīng)濟委員會(huì )副主任、中國國際經(jīng)濟交流中心常務(wù)副理事長(cháng)畢井泉指出，應當取消醫院用藥數量、一品兩規、藥占比的限制，鼓勵更多乃至所有的三甲醫院率先采購創(chuàng )新藥，讓創(chuàng )新藥順暢地進(jìn)入醫院。同時(shí)，要研究推進(jìn)以藥補醫體制機制的改革，研究在社會(huì )醫藥費負擔不增加的總量控制下，理順醫療服務(wù)價(jià)格。

提高創(chuàng )新藥患者可及性

近年來(lái)大量創(chuàng )新藥成功研發(fā)和上市，得益于國家在加速創(chuàng )新藥領(lǐng)域進(jìn)步中推出的多項利好政策。畢井泉表示，2015年以來(lái)，在黨中央堅強領(lǐng)導下，我國改革藥品審評審批制度，打擊臨床試驗數據造假，提高藥品審評標準，簡(jiǎn)化藥品審批程序，提高藥品審評效率，推進(jìn)仿制藥質(zhì)量療效一致性評價(jià)，實(shí)行藥品上市許可人制度，建立藥品專(zhuān)利補償和專(zhuān)利鏈接制度，加入國際人用藥品注冊協(xié)調理事會(huì )（ICH），推動(dòng)未盈利生物醫藥公司上市交易。

根據《生命科學(xué)》中相關(guān)文獻數據統計，2023年國家藥品監督管理局批準上市的1類(lèi)化學(xué)創(chuàng )新藥共19個(gè)，來(lái)自17個(gè)企業(yè)，其中，恒瑞醫藥、貝達藥業(yè)均有兩個(gè)1類(lèi)新藥獲批上市。

畢井泉也介紹，十多年來(lái)，我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現跨越式發(fā)展，創(chuàng )新藥數量大幅度增加。2011年以來(lái)我國批準上市的創(chuàng )新藥510個(gè)品種，其中本土企業(yè)創(chuàng )新占三分之一。全球范圍在臨床研究狀態(tài)的藥物13537款，中國企業(yè)原研或者參與開(kāi)發(fā)的4774款，占全球35%，僅次于美國，居全球第二位。

同時(shí)，畢井泉也指出，2018年國家醫保局成立后，加快了創(chuàng )新藥進(jìn)入醫保報銷(xiāo)目錄的步伐，推動(dòng)創(chuàng )新藥進(jìn)入醫院，體現了醫保作為支付手段支持生物醫藥研發(fā)創(chuàng )新的巨大作用。

國產(chǎn)創(chuàng )新藥的蓬勃發(fā)展為治療帶來(lái)更多選擇和希望。例如在腎癌治療領(lǐng)域，我國首個(gè)治療腎細胞癌的自主原研新藥小分子靶向藥物伏羅尼布于2023年6月上市，不到半年后便納入了于2024年1月正式執行的2023年版國家醫保藥品目錄。

江蘇省腫瘤醫院鄒青教授向21世紀經(jīng)濟報道記者指出，隨著(zhù)經(jīng)濟和衛生領(lǐng)域的發(fā)展，人們對健康的重視程度也在增加，因此，如何提高早期患者早發(fā)現早治療，以及晚期患者延長(cháng)生存時(shí)間，是臨床專(zhuān)家對于腎癌治療要做的事情。“隨著(zhù)多年來(lái)手術(shù)和藥物治療的發(fā)展，以及靶向藥物的到來(lái)，患者的總生存期由不到一年時(shí)間延長(cháng)到目前的30多個(gè)月。但顯然這樣的進(jìn)步需要延續下去，也需要更多新藥和方案產(chǎn)生。”

隨著(zhù)國產(chǎn)藥物的上市并陸續進(jìn)入醫保，以及國家相關(guān)政策的出臺，許多疾病的患者的治療經(jīng)濟性和可及性均得到改善。《衛生軟科學(xué)》針對醫保談判對創(chuàng )新藥用量和銷(xiāo)售金額影響的相關(guān)研究指出，在國家醫保談判制度實(shí)行前，創(chuàng )新藥品企業(yè)可以自主決定藥品價(jià)格，這導致企業(yè)為最大化藥品的總銷(xiāo)售利潤，往往會(huì )設定一個(gè)相對較高的價(jià)格。這種定價(jià)策略雖然是市場(chǎng)機制的一種體現，但它限制了廣泛人群對于昂貴創(chuàng )新藥的可及性，僅有經(jīng)濟條件較好的少數人能夠承擔得起。

在該情況下，對于廣泛存在的疾病，比如腎癌，絕大多數患者因高昂的藥價(jià)而無(wú)法接受創(chuàng )新藥治療，從而未能充分發(fā)揮創(chuàng )新藥物在治愈疾病、挽救生命方面的社會(huì )價(jià)值。此外，由于銷(xiāo)量的限制，企業(yè)也傾向于保持較低的生產(chǎn)量，這并沒(méi)有將創(chuàng )新藥的生產(chǎn)成本降至最低。

因此，該研究進(jìn)一步表示，通過(guò)國家醫保談判將創(chuàng )新藥納入醫保，是科技發(fā)展成果惠及人民，減輕群眾看病就醫負擔的重要舉措。而對于企業(yè)來(lái)說(shuō)，在醫保準入后，雖然創(chuàng )新藥品價(jià)格降低，但市場(chǎng)滲透率和患者可負擔需求的提升，“以量換價(jià)”為銷(xiāo)售收入的增長(cháng)提供可能。

如何打通“最后一公里”

然而，創(chuàng )新藥入醫保僅是第一步，進(jìn)入醫保目錄不一定意味著(zhù)藥物可及，藥物入院也會(huì )受多方面限制。

畢井泉也坦言，創(chuàng )新藥進(jìn)入臨床使用面臨醫保準入和醫院準入的雙重障礙。其中，在入院難方面，據艾昆緯公司（IQVIA）2022年底發(fā)布的報告，全國3300家三甲醫院，近五年只有10%左右的醫院，采購了列入醫保報銷(xiāo)目錄創(chuàng )新藥，其中采購2021年列入醫保報銷(xiāo)目錄創(chuàng )新藥的醫院只有5.4%，2023年進(jìn)入醫院的情況比2022年更差。

以各級醫院為代表的醫療機構會(huì )受用藥總品種數量的限制。醫院藥品數量過(guò)去一直由國家衛健委統一規定，隨著(zhù)國談藥品逐年增多，藥品的進(jìn)院需求也隨之增多，然而醫療機構藥品目錄存在總量限制，導致新增國談藥品進(jìn)來(lái)，必須擠出相應數量的舊藥，而調整不及時(shí)就會(huì )造成新藥“堰塞”的情況。

負責新藥引進(jìn)管理的醫院藥事會(huì )的召開(kāi)頻率和節奏也會(huì )很大程度上影響藥品的進(jìn)院。受品規數量、價(jià)格等因素以及臨床使用習慣等限制，不少醫院都存在藥事會(huì )召開(kāi)不及時(shí)、不固定的情況，導致藥品不能及時(shí)進(jìn)院。

同時(shí)，臨床對藥品需求程度、醫院自身成本考慮、同類(lèi)藥品的競爭、費用支付等因素也在一定程度上造成了醫保改革后創(chuàng )新藥“進(jìn)院難”的阻礙。

此外，即使藥物能夠順利進(jìn)入醫院供患者使用，實(shí)際臨床治療中的情景是多樣化的，許多藥物治療涉及聯(lián)合用藥。在涉及聯(lián)合用藥的場(chǎng)景中，通常會(huì )出現聯(lián)合用藥中只報銷(xiāo)一種藥或者不報銷(xiāo)單藥只報銷(xiāo)聯(lián)合用藥的情況。

以伏羅尼布為例，伏羅尼布通常聯(lián)合依維莫司進(jìn)行腎癌治療，在2023年國家醫保藥品目錄調整申報材料中，伏羅尼布的說(shuō)明書(shū)全部適應癥和功能主治中的描述是與依維莫司聯(lián)合用于既往接受過(guò)酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的晚期腎細胞癌（RCC）患者。對此，鄒青指出，在2023年醫保申報中，伏羅尼布有與依維莫司聯(lián)合用藥的指南，卻缺少單獨用藥的指南。

對此，鄒青進(jìn)一步表示，在一些醫保政策執行較為嚴格的省份，比如江蘇，伏羅尼布只有在與依維莫司聯(lián)合用藥時(shí)才能進(jìn)行醫保報銷(xiāo)。因此在實(shí)際治療中，即使臨床試驗結果顯示單藥也能起到比較好的效果，通常也會(huì )選擇只能讓患者先吃一段時(shí)間聯(lián)合進(jìn)行觀(guān)察。

事實(shí)上，打通創(chuàng )新藥“最后一公里”的難題一直是行業(yè)關(guān)注的重點(diǎn)。因此，各地政府也陸續出臺了一些政策，包括密集發(fā)布醫保目錄調整通知并對定點(diǎn)醫療機構藥事會(huì )召開(kāi)的時(shí)間做了明確規定、積極推動(dòng)“雙通道”及單行支付名單更新、推動(dòng)“保險”與“醫藥”融合發(fā)展等。雖然，真正突破多方障礙徹底推動(dòng)創(chuàng )新藥物可及性仍面臨很長(cháng)一條艱難的道路，但至少打通“最后一公里”的工作已經(jīng)得到重視并陸續開(kāi)展。

對于破解“入院難”的問(wèn)題，畢井泉認為，應當取消醫院用藥數量、一品兩規、藥占比的限制，鼓勵更多乃至所有的三甲醫院率先采購創(chuàng )新藥，讓創(chuàng )新藥順暢地進(jìn)入醫院。“醫院藥品銷(xiāo)售零差率的做法是違反客觀(guān)經(jīng)濟規律的，為了調動(dòng)醫院采購和銷(xiāo)售創(chuàng )新藥的積極性，建議允許創(chuàng )新藥適當加價(jià)銷(xiāo)售，以彌補醫院藥品經(jīng)營(yíng)成本。”

同時(shí)，畢井泉也指出，要研究推進(jìn)以藥補醫體制機制的改革，研究在社會(huì )醫藥費負擔不增加的總量控制下，理順醫療服務(wù)價(jià)格，禁止用藥品耗材價(jià)差收入和檢查檢驗結余收入給醫生發(fā)績(jì)效工資的做法，使藥品回歸到治病救人的使用價(jià)值。 “現在醫療領(lǐng)域浪費過(guò)多，過(guò)度醫療問(wèn)題突出，解決好這些過(guò)度醫療問(wèn)題，完全可以做到在不增加社會(huì )醫藥費總負擔前提下理順醫療服務(wù)價(jià)格。”

轉載來(lái)源：21世紀經(jīng)濟報道 作者：林昀肖 實(shí)習生姜伊菲 李佳英