“因為視網(wǎng)膜中的感光細胞壞死，盲人在傳統的治療概念中其實(shí)是無(wú)藥可救的，但我們發(fā)現了一種可以感光的蛋白，能讓患者‘重見(jiàn)光明’。”

5月30日，恰逢第八個(gè)全國科技工作者日，在北京腦科學(xué)與類(lèi)腦研究所（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北京腦所”），健達九州（北京）生物科技有限公司副總經(jīng)理（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“健達九州”）于濤講述著(zhù)基因治療失明的最新進(jìn)展，而健達九州也是北京腦所立足科技成果轉化孵化的第一家企業(yè)。

北京腦所孵化的另一家企業(yè)是北京芯智達神經(jīng)技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“芯智達”），2024中關(guān)村論壇年會(huì )上作為重大成果之一發(fā)布的“北腦二號”，就出自這里。

一頭連接著(zhù)原始創(chuàng )新，一頭連接著(zhù)落地應用，以北京腦所為代表，新型研發(fā)機構承擔著(zhù)越來(lái)越重要的創(chuàng )新發(fā)展引領(lǐng)重任。北京商報記者了解到，目前北京已率先在量子、腦科學(xué)與類(lèi)腦研究、人工智能等關(guān)鍵領(lǐng)域布局了一批高水平新型研發(fā)機構，孵化30余家硬科技企業(yè)。

破解腦頑疾

860億個(gè)神經(jīng)元與數萬(wàn)億個(gè)突觸相連，組成這世界最復雜的網(wǎng)絡(luò )——大腦。長(cháng)久以來(lái)，大腦都被認為是自然界中最復雜也最神秘的智能系統，腦科學(xué)也因此成為一個(gè)極富挑戰魅力的學(xué)科。

復雜的組成也意味著(zhù)一旦大腦出現問(wèn)題，在治療上往往容易讓人束手無(wú)測。中國的重大腦疾病包括腦卒中、癲癇、帕金森、抑郁癥、腦腫瘤、阿爾茲海默以及精神分裂等。以較受外界關(guān)注的阿爾茲海默癥為例，我國現有約600萬(wàn)患者，預計2050年患者將達到2000萬(wàn)。

集中研發(fā)針對重大腦疾病和惡性腦腫瘤的基因治療解決方案，健達九州主要做源頭創(chuàng )新的基因治療源頭創(chuàng )新藥物，并取得顯著(zhù)成果。以基因治療失明為例，大多數盲人失明的原因在于視網(wǎng)膜發(fā)生問(wèn)題，但其他環(huán)節的功能并未受損，原理類(lèi)似于相機中的感光元器件發(fā)生損壞。

2022年，羅敏敏團隊發(fā)現一種新型的光敏蛋白，領(lǐng)跑全球。兩年多來(lái)，健達九洲將這種新型光敏蛋白以微創(chuàng )給藥的方式幫助一級盲或全盲患者進(jìn)行視覺(jué)重建，原理可以概括為，通過(guò)基因工程的方式，用一種載體將光敏蛋白表達在視網(wǎng)膜神經(jīng)節細胞上，讓原本不能感光的細胞有了感光功能，再將畫(huà)面傳遞給大腦，實(shí)現視覺(jué)重建。

新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域有一個(gè)著(zhù)名的“雙十定律”，即需要十年的研發(fā)周期，以及至少十億美元的研發(fā)投入，用以形容新藥開(kāi)發(fā)之燒錢(qián)。但健達九州僅用了一年時(shí)間就完成了上述藥物的志愿級生產(chǎn)，并與線(xiàn)下醫院合作，完成了倫理及藥物方面的評估，目前已經(jīng) 開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）。

“今年1月24日首例全盲患者給藥，大概2個(gè)月后進(jìn)行大腦功能檢查時(shí)，就發(fā)現患者面對視覺(jué)刺激時(shí)，不只眼睛已經(jīng)能夠感光，大腦里面也已有了反應，這說(shuō)明至少建立了視覺(jué)通路，或者已經(jīng)有了能夠感受外部世界的能力。”于濤說(shuō)，到現在，患者的感光能力已經(jīng)越來(lái)越穩定，在正常的室內光線(xiàn)下能夠感受到是否開(kāi)了燈，是否拉著(zhù)窗簾，“完成了視覺(jué)恢復的從0到1”。

腦機接口則是腦科學(xué)當下的“頂流”方向。不久前，“北腦二號”正式亮相2024中關(guān)村論壇年會(huì )，填補了國內高性能植入式腦機接口技術(shù)的空白。根據展示的畫(huà)面，憑借顱內植入柔軟細絲，通過(guò)采集設備的信號傳輸和處理，猴子就能僅用“意念”控制機械臂，抓住“草莓”。這背后，獼猴的所思所想已被“北腦二號”智能腦機系統解碼，并在國際上首次實(shí)現了獼猴對二維運動(dòng)光標的靈巧腦控攔截。

據相關(guān)工作人員介紹，“北腦二號”系統采集信號大約只需要10毫秒，破解信號也只需20毫秒。在業(yè)內看來(lái)，腦機接口研究對偏癱、截癱、失語(yǔ)、漸凍癥患者的臨床治療和康復具有重要意義。

走出實(shí)驗室

芯智達業(yè)務(wù)發(fā)展總監李園說(shuō)，腦機接口的本質(zhì)是人機交互技術(shù)的變革，雖然現在還處于發(fā)展早期，但在全世界已經(jīng)備受關(guān)注，原因就在于建立大腦與外界相連所帶來(lái)的應用前景以及市場(chǎng)潛力是巨大的，“我們不能等到別人探索出來(lái)，我們再跟進(jìn)，相反，我們要把一套先進(jìn)的、可控的，也就是從核心部件到整個(gè)全鏈條集成的系統掌握在自己手里”。

這種對于核心技術(shù)的掌控，不只在于科研，更關(guān)鍵的是讓科研成果走出實(shí)驗室，走向市場(chǎng)，實(shí)現真正的價(jià)值。芯智達以及健達九州，正是科研成果走出實(shí)驗室的關(guān)鍵一環(huán)。

“腦機接口是典型的跨多個(gè)專(zhuān)業(yè)學(xué)科、復雜且系統的技術(shù)攻關(guān)領(lǐng)域，它既需要多學(xué)科的資源儲備，也需要產(chǎn)業(yè)化牽引，實(shí)現產(chǎn)品的集成開(kāi)發(fā)和轉化應用”，李園說(shuō)，北京市新型研發(fā)機構以及培育成果轉化這樣一套完整的機制，促成了2023年3月芯智達的成立，以及4月12日“智能腦機系統增強計劃”項目的正式啟動(dòng)。

據悉，2018年1月，北京出臺支持建設世界一流新型研發(fā)機構實(shí)施辦法，明確支持機構積極推廣應用科技成果，促進(jìn)技術(shù)交易和成果轉移轉化。

2023年9月，結合新型研發(fā)機構發(fā)展階段，北京出臺支持世界一流新型研發(fā)機構高質(zhì)量發(fā)展實(shí)施辦法，將科技成果轉化作為專(zhuān)章，明確新型研發(fā)機構應做好關(guān)鍵領(lǐng)域知識產(chǎn)權布局，貫徹落實(shí)科技成果轉化法和北京市促進(jìn)科技成果轉化條例，建立健全科技成果轉化制度，鼓勵科研人員開(kāi)展成果轉化，促進(jìn)企業(yè)孵化育成。

北京市科委、中關(guān)村管委會(huì )機構處 相關(guān)負責同志 介紹稱(chēng)，目前，北京聚焦世界科技前沿、關(guān)鍵核心技術(shù)、未來(lái)產(chǎn)業(yè)方向，率先在量子、腦科學(xué)與類(lèi)腦研究、人工智能、干細胞與再生醫學(xué)、納米能源、應用數學(xué)等關(guān)鍵領(lǐng)域布局了一批高水平新型研發(fā)機構。相關(guān)新型研發(fā)機構結合建設發(fā)展情況，探索科技成果轉化實(shí)踐路徑，已孵化30余家硬科技企業(yè)。

助力科技創(chuàng )新

健達九州和芯智達的“誕生”，依托的就是北京腦所這樣一個(gè)新型研發(fā)機構。據悉，北京腦所成立于2018年3月22日，是北京市首批新型研發(fā)機構之一。

經(jīng)過(guò)近六年建設發(fā)展，北京腦所已形成“一體兩翼”的人才格局。

光學(xué)影像中心、生物質(zhì)譜中心、儀器儀表中心、實(shí)驗動(dòng)物中心等10個(gè)國際高水平技術(shù)平臺全部投入使用，服務(wù)水平達世界一流，形成了一支穩定的工程師隊伍。2023年7月，北京腦所獲科技部“國家引才引智示范基地”。

北京腦科學(xué)與類(lèi)腦研究所行政副所長(cháng)張澤工介紹稱(chēng)，在腦科學(xué)領(lǐng)域，北京的一大優(yōu)勢是原始創(chuàng )新多，臨床資源也多，臨床應用和技術(shù)研發(fā)方面可以形成高效的互動(dòng)和驗證，實(shí)現相互支撐，螺旋發(fā)展。另一方面，北京產(chǎn)業(yè)資源也較為豐富，在保證創(chuàng )新“源泉”的基礎上，產(chǎn)業(yè)就會(huì )自然而然形成聚集，促進(jìn)創(chuàng )新的高效轉化。

2023年3月18日，北京腦所第一屆理事會(huì )第七次會(huì )議通過(guò)了《北京腦科學(xué)與類(lèi)腦研究所知識產(chǎn)權和成果轉化管理辦法》，細化了專(zhuān)利申請和管理流程，挖掘梳理底層和創(chuàng )新技術(shù)成果清單，共梳理出基因治療、神經(jīng)工程、腦機接口三大方向17項技術(shù)，建立創(chuàng )新成果庫，進(jìn)一步推進(jìn)了基因治療藥物等成果轉化工作。

值得一提的是，在加入芯智達之前，李園正是北京科技項目經(jīng)理人。據了解，近年來(lái)，北京不斷完善科技成果轉化政策法規體系，也建立了較為完備的科技成果轉化工作體系，除了建立北京市科技成果轉化議事協(xié)調機制并設立聯(lián)席會(huì )、建設成果轉化服務(wù)平臺，提升轉化效率等外，打造技術(shù)經(jīng)理人隊伍也是成果之一。

據悉，北京支持12家在京高校院所市場(chǎng)化聘用24名技術(shù)經(jīng)理人，推動(dòng)轉化項目405項。推動(dòng)行業(yè)協(xié)會(huì )開(kāi)展技術(shù)轉移人才培訓20場(chǎng)，服務(wù)1700余人次。建設北京技術(shù)轉移學(xué)院，支持清華、北理工、北工大培養技術(shù)轉移方向研究生440人。自2020年在國內率先啟動(dòng)技術(shù)經(jīng)紀專(zhuān)業(yè)職稱(chēng)評價(jià)工作以來(lái)，有743人獲得職稱(chēng)。

來(lái)源：北京商報 作者：楊月涵